Les amyotrophies spinales (SMA) sont des maladies caractérisées par une dégénérescence des motoneurones spinaux. Il s’agit de l’affection autosomique récessive fatale la plus fréquente après la mucoviscidose. Différentes stratégies thérapeutiques ont été développées avec des cibles différentes : cibler SMN2, un gène homologue à SMN1 en tentant de surexprimer ce gène ou en réduisant le saut de l’exon 7 de SMN2 qui constitue l’unique différence fonctionnelle entre SMN1 et SMN2, ou enfin introduisant un gène SMN1 exogène. Des résultats très encourageants ont été rapportés par l’utilisation d’oligonucléotides antisens ou de scAAV9 indiquant que ces approches sont capables de cibler les motoneurones. Ces résultats impliquent de valider in vivo et de façon non invasive l’effet de ces approches et ouvrent les possibilités d’utiliser ces mêmes approches dans d’autres maladies neurodégénératives.