Le 16 novembre dernier, le DIM Thérapie Génique organisait à l’Institut Imagine, son dernier symposium dédié à la thérapie génique et à ses dernières avancées. Retour sur le déroulé de cette journée et sur les résultats majeurs du DIM.
Fin 2021, la labélisation par la Région Ile-de-France en tant que Domaine d’Intérêt Majeur du DIM Thérapie Génique, prenait fin après 5 années de financement. Le DIM Thérapie Génique a organisé à cette occasion, un dernier symposium scientifique afin de mettre l’accent sur les accomplissements majeurs réalisés dans le domaine, aussi bien par les pairs que par le réseau extraordinaire de chercheurs et de médecins qui s’est structuré autour de ce programme.
Ouverte par le Pr. Stanislas Lyonnet, directeur de l’Institut Imagine, le Pr Marina Cavazzana, coordinatrice du DIM Thérapie Génique et M. Olivier Mousson, Conseiller à la Région Ile-de-France, cette journée a réuni plus de 150 acteurs clés de la thérapie génique. Ceci a été l’occasion pour le Pr. Marina Cavazzana de revenir sur les réalisations du DIM Thérapie Génique depuis 2017 :
- 12 millions d’euros de financement régional dédié à la recherche en thérapie génique
- 56 projets menés dans 11 domaines thérapeutiques stratégiques
- 42 publications scientifiques par les membres du réseau
- 15 brevets déposés
- Plus de 25 M€ de financements additionnels levés par le réseau (provenant de collaborations industrielles ou de financements publics/privés)
- Plus de 10 collaborations avec des industriels, big pharma, biotech et startups
- Création d’une spin-off (Gamut Therapeutics) et d’une start-up dans les maladies métaboliques (création en cours)
- Création de novo d’une plateforme de vecteurs viraux AAV à l’Institut Imagine et renforcement de deux plateformes AAV en Ile-de-France (à l’Institut de la Vision et au Centre de Recherche en Myologie)
Parmi les invités, le Dr. Federico Mingozzi, Chief Science & Technology Officer de la biopharma Spark Therapeutics, a présenté une keynote sur les progrès et les défis dans le développement de la thérapie génique in vivo et des outils de thérapie, notamment les vecteurs viraux AAV.
Plus d’une dizaine de chercheurs du réseau ont présenté les travaux de recherche ayant bénéficiés du soutien du DIM Thérapie Génique et ce, dans de nombreuses thématiques : les hémoglobinopathies comme la drépanocytose, les maladies métaboliques et mitochondriales, les maladies neuromusculaires, les troubles auditifs ou encore les dégénérescences rétiennes héréditaires. De nombreuses techniques et outils innovants ont également été présentés comme l’édition génomique (gene editing), le système CRISPR Cas9, ou encore les CAR T cells.
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Cet évènement a été rendu possible grâce au soutien de la Région Ile-de-France, initiatrice du programme DIM Thérapie Génique, mais aussi à tous les partenaires, qui ont permis la structuration d’un réseau d’excellence autour de cette stratégie thérapeutique de médecine personnalisée, et d’accélérer les découvertes pour amener la recherche et le soin au lit des patients.
Aurélie Laubier, PhD, chef de projet du DIM Thérapie Génique
