Projets soutenus

V201901 – Thérapie génique CRX dans des modèles murins de dystrophies rétiniennes : preuve de concept pour les mutations CRX dominantes ainsi que pour les rétinopathies indépendantes de CRX

Ces dernières années, la thérapie génique dans le domaine de l’ophtalmologie a montré des résultats extrêmement prometteurs. L’objectif de notre étude est de développer un nouveau produit de thérapie génique basé sur l’utilisation d’un virus de type AAV et ciblant des rétinopathies associées à des mutations dominantes dans le gène CRX. L’analyse préclinique sera réalisée dans deux modèles de souris présentant des mutations de Crx : un modèle d’amaurose congénital de Leber, et un modèle de dégénérescence des cônes. Du fait du rôle central de CRX dans la régulation de l’expression génique des photorécepteurs, nous testerons également notre approche dans un autre modèle murin de dégénérescence rétinienne, liée à un gène cible de CRX.

Ce projet permettra donc d’obtenir des données nécessaires au développent d’un essai clinique dans le cadre des rétinopathies impliquant directement ou indirectement le gène CRX.