Projets soutenus

V201802 – Thérapie génique indépendante des mutations pour les dystrophies rétiniennes

Responsable(s) Scientifique(s)
Dr. Deniz Dalkara

Dans le cadre des dégénérescences rétiniennes héréditaires, qui conduisent à la cécité via la perte des photorécepteurs, la thérapie génique est actuellement une des thérapies les plus prometteuses pour ces pathologies malheureusement incurables. En marge des approches de correction génétique (thérapie génique par addition de gène), des stratégies dites indépendantes des mutations, pouvant être appliquées à un plus grand nombre de patients, sont en cours de développement. Un de ces stratégies a pour but de préserver la vue chez ces patients en maintenant le fonctionnement normal des photorécepteurs de type cône à l’aide de l’expression d’un gène codant pour un facteur trophique. L’autre stratégie complémentaire utilisant l’optogénétique vise à exprimer une protéine photosensible dans les cônes résiduels afin de recouvrer une sensibilité à la lumière dans les stades avancés de la maladie. Nous travaillons à l’Institut de la Vision sur la translation de ces deux stratégies de thérapie génique indépendantes des mutations vers la clinique.

Financement
Institut de la Vision