Projets soutenus

T201801 – Traitement curatif de l’hémophilie A sévère

Responsable(s) Scientifique(s)
Dr. Annie Harroche et Dr. Delphine Borgel

La thérapie génique dans l’hémophilie A sévère (déficit en facteur VIII<1%) est une thérapeutique d’avenir très prometteuse puisque la correction du gène permet directement la correction des taux de facteur VIII. De plus, une correction de quelques % des taux de facteur circulants permet de transformer un phénotype sévère en phénotype mineure, peu hémorragique. Un projet de thérapie génique dans cette pathologie est donc actuellement en cours d’élaboration en coopération étroite entre le centre de traitement de l’hémophilie de l’Hôpital Necker qui suit une cohorte de patients hémophiles A sévères; le laboratoire d’hémostase de l’Hôpital Necker et l’équipe de l’Institut Imagine du Pr Marina Cavazzana. L’objectif de ce projet est de développer une surveillance clinique et biologique (sérologie anti-adénovirus, réponse immune lymphocytaire T, dosage de l’activité spécifique du facteur VIII transgénique, recherche d’anticorps spécifique anti-facteur VIII) afin de suivre l’évolution de la cohorte de patients dans le cadre du développement de la thérapie génique dans l’hémophilie A sévère.

Doctorant/post-doctorant

Financement
Institut Imagine