Projets soutenus

M201701 – Thérapie génique des maladies mitochondriales

Responsable Scientifique
Agnès Rötig

Les maladies mitochondriales sont dues à un déficit de production d’énergie cellulaire. Elles sont extrêmement hétérogènes sur le plan clinique et génétique. Notre projet est de compenser l’effet de mutations dans des gènes nucléaires impliqués dans le maintien de l’ADN mitochondrial, un petit génome localisé à l’intérieur de la mitochondrie et par ailleurs parfaitement normal. Plutôt que de corriger ces gènes nucléaires, nous allons introduire de l’ADN mitochondrial en dehors de la mitochondrie et donc hors de l’action des protéines mutées qui elles sont dans la mitochondrie. Ceci sera d’abord testé dans des modèles de souris. Cette approche pourrait permettre de réaliser une thérapie génique contre les mutations de différents gènes nucléaires.

Post-doctorant
Benedetta Ruzzenente

Financement
DIM