Projets soutenus

A201701 – Thérapie Génique des atteintes auditives

Responsable Scientifique
Christine Petit

La dotation financière du DIM a pour but de permettre aux premiers laboratoires dédiés à la thérapie génique des atteintes auditives, au niveau national, de voir le jour, par l’acquisition d’un équipement de départ. Ces laboratoires seront situés dans l’Institut de l’Audition, rue de Charenton, Paris XIIème, qui ouvrira ses portes début 2019.

Ce centre de recherche interdisciplinaire des neurosciences auditives regroupe, entre autres, les pionniers de l’analyse génétique de l’audition et des surdités. Dans la droite ligne du déchiffrage de la pathogénie d’un très grand nombre de surdités héréditaires qu’ils ont effectué, leurs travaux visent maintenant à prévenir et traiter ces atteintes auditives. Tandis que des laboratoires dédiés sont donc en cours d’aménagement, le projet de thérapie génique s’est développé dans deux directions. Il a tout d’abord apporté la preuve de concept de la faisabilité chez l’animal de la thérapie génique de l’oreille interne (traitement des atteintes auditives et vestibulaires d’une forme du syndrome de Usher, Emptoz A et al. 2017).

Il a opéré un rapprochement avec des services ORLs de la région parisienne, dans le but de préparer les essais thérapeutiques chez l’homme : une réflexion conjointe est menée qui porte principalement sur le choix des premières formes de surdité à traiter et les modes de corrections géniques retenus.

Financement
DIM