Responsable scientifique
Dr. Emmanuelle Six
L’introduction d’un gène thérapeutique dans les cellules souches et progéniteurs hématopoïétiques (CSPH) est une stratégie efficace pour restaurer la fonctionnalité des cellules immunitaires. Cependant, la reconstitution optimale est entravée par l’altération des CSPH dans certains contextes pathologiques tels que l’inflammation et l’impact de la culture ex vivo. C’est le cas notamment pour les essais de thérapie génique portant sur la granulomatose septique chronique (CGD), caractérisée par une inflammation chronique et dans lesquels nous avons observé une grande variabilité dans le taux de prise de greffe à long terme des cellules corrigées.
Le but de ce projet est d’optimiser les conditions de culture ex vivo, en testant diffèrent adjuvant de transduction, afin d’améliorer le taux de correction génique et la prise de greffe à long terme des CSPH dans le contexte de pathologies inflammatoires telles que CGD, la drépanocytose ou le syndrome de l’immunodéficience acquise.
Post-doctorant
Laboratoire
Institut Imagine
24 Boulevard du Montparnasse
75 015 Paris
Axes de recherche :
Maladie Concernée :
