Projets soutenus

D201703 – Nouvelle stratégie pour la thérapie génique de la drépanocytose utilisant le sang de cordon ombilical

Responsable Scientifique
Anne Galy

La drépanocytose est une maladie génétique de l’hémoglobine très invalidante et actuellement, sans traitement satisfaisant.  La thérapie génique pourrait améliorer cette maladie en apportant un gène thérapeutique dans les cellules souches sanguines et les globules rouges du patient. Toutefois, cette approche est très complexe. Il faut optimiser le gène thérapeutique, l’obtention des cellules à traiter et leur délivrance.

Notre projet explore la faisabilité d’utiliser les cellules souches sanguines du sang de cordon ombilical pour réaliser la thérapie génique de la drépanocytose. Nos objectifs sont de mettre en place une collecte de sangs de cordons à des fins de recherche, de développer un protocole efficace de transduction des cellules souches sanguines du cordon utilisant des vecteurs lentiviraux et enfin d’obtenir des données précliniques.  Le projet que nous réalisons avec l’hôpital Sud-Francilien d’Evry, s’inscrit dans un programme global du DIM « thérapie génique » pour développer de nouvelles stratégies thérapeutiques de la drépanocytose.

Technicien
Flavien Bizot

Financement
Inserm, Généthon, DIM