Projets soutenus

D201702 – Développement pré-clinique de nouveau vecteurs lentiviraux et stratégies de thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose

Responsable Scientifique
Annarita Miccio

La Drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue dans le monde et est due à une mutation ponctuelle du gène codant la chaîne β de l’hémoglobine adulte.

Jusqu’à présent, le seul traitement curatif est la transplantation de cellules souches hématopoïétiques normales provenant de donneurs compatibles qui, ne sont cependant disponibles que pour une fraction de patients. Les approches de la thérapie génique visant à corriger les cellules souches hématopoïétiques du patient, représentent une stratégie thérapeutique alternative intéressante. Les patients présentant des mutations entraînant une expression élevée du gène de la g-globine, qui est normalement uniquement exprimé durant la vie fœtale, connaissent une évolution clinique plus bénigne de la maladie. L’objectif de ce projet est de développer de nouvelles approches basées sur les vecteurs lentiviraux et sur l’édition génique visant à : (i) délivrer dans les cellules du patient un gène thérapeutique optimisé de type g-globine ; (ii) réactiver l’expression endogène du gène de la g-globine. L’évaluation de l’efficacité et de la sécurité de ces approches sera réalisée pour sélectionner la meilleure stratégie thérapeutique pour traiter la drépanocytose.

Financement
Institut Imagine, DIM