Projets soutenus

D201701 – Développement de nouvelles stratégies thérapeutiques pour la drépanocytose

Responsable(s) Scientifique(s)
Pr. Pablo Bartolucci, CHU Henri Mondor UPEC

Malgré les progrès indéniables de la thérapie génique ces dernières années, le traitement de la drépanocytose, par cette approche, requiert des améliorations clés pour atteindre une correction fonctionnelle de tous les globules rouges des malades. Il est donc indispensable de disposer d’outils permettant d’évaluer l’efficacité de la thérapie génique à l’échelle du globule rouge.

Ce projet, en collaboration avec les équipes d’Annarita Miccio (Imagine) et d’Anne Galy (Généthon) vise à inventer de nouvelles analyses qui permettront de mieux évaluer les bénéfices de la thérapie génique chez les patients traités. Ces nouvelles techniques incluent notamment la mesure des différents types d’hémoglobines et l’évaluation des propriétés physiques et biologiques des globules rouges. Celles-ci seront utilisées pour le suivi des patients avant et après la thérapie génique afin d’en démontrer les effets bénéfiques.

Doctorant/post-doctorant
Nicolas Hébert (doctorant)
Kim-Anh Nguyen-Peyre (post-doctorante)

Financement
Établissement Français du Sang (co-financeur), DIM