Responsable scientifique
Dr. Pablo Bartolucci
La drépanocytose est la maladie monogénique héréditaire la plus répandue et la plus sévère, qui résulte d’une mutation du gène de la bêta-globine. La thérapie génique apparait comme une stratégie thérapeutique définitive et prometteuse pour les patients dans le traitement de cette maladie. La vasculopathie cérébrale, incluant l’artériopathie, est une complication sévère qui apparaît dès l’enfance chez ces patients et est responsable d’AVC ischémique, faisant de la drépanocytose, la première étiologie d’AVC chez les enfants et les jeunes adultes.
De ce fait, ces complications font partie des critères de sélection nécessaire à l’inclusion des patients dans des essais de thérapie génique. Afin d’estimer l’impact de ce traitement, nous allons suivre l’évolution de la vasculopathie cérébrale chez les patients inclus dans le protocole clinique. Pour cela, nous développons un modèle in vitro par modélisation mathématique basé sur l’impression 3D de la carotide de patients modélisée par IRM et de l’importation de leurs paramètres Doppler recueillis.
Laboratoire
IMRB (Institut Mondor de Recherche Biomédicale)
5 rue Gustave Eiffel
94 017 Créteil
