Conférence « thérapie génique, entre espoirs et réalités »

Remplacer un gène « malade » par un gène « sain », éliminer une anomalie génétique grâce à des ciseaux moléculaires, la thérapie génique passionne et pose question, à la fois sur les espoirs qu’elle peut donner, mais aussi sur ses limites. En cette Journée internationale des maladies rares, l’Institut Imagine, avec l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP et sa plateforme d’expertise maladies rares, fait le point avec ses équipes de chercheurs et médecins.

Au programme :

Mythes et réalités de la thérapie génique

Pr Alain Fischer, premier directeur de l’Institut, professeur en immunologie pédiatrique et chercheur

Exemples concrets de thérapies géniques accessibles aujourd’hui

Pr Mariane de Montalembert, co-responsable du centre de référence des syndromes drépanocytaires majeurs et autres pathologies rares du globule rouge et de l’érythropoïèse – Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP

Pr Isabelle Desguerre, chef de service de Neuropédiatrie Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, responsable du Centre de référence Neuromusculaire Necker

Pr Christine Bodemer, chef de service dermatologie à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, responsable du centre de référence des maladies rares et génétiques à expression cutanée (MAGEC), présidente de la Commission Maladies Rares AP-HP.Centre

Les perspectives et les recherches en cours

Dr Agnès Rötig, Directrice du laboratoire de génétique des maladies mitochondriales – Institut Imagine

Dr Mégane Brusson, Post-doctorante au laboratoire de chromatine et régulation génique au cours du développement – Institut Imagine

Inscritpion

Les places en présentiel à l’Institut Imagine sont limitées. Pour vous inscrire, rendez-vous ici (COMPLET). Vous pourrez également nous suivre en direct sur Facebook

Les thérapies géniques, des thérapies d’avenir

Pionnier dans les recherches et les traitements fondés sur les thérapies géniques ou dérivées d’elles, l’Institut Imagine, au sein du campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP, accueille des équipes à la pointe de cette approche thérapeutique. Certains de ses chercheurs, comme le Pr Alain Fischer et le Pr Marina Cavazzana ont été les premiers au monde à mener des essais cliniques et à démontrer le succès de cette thérapie pour certaines maladies.

Il a fallu 20 ans de travaux pour obtenir des résultats cliniques qui ont transformé la vie des patients. Depuis, la thérapie génique n’a cessé de s’améliorer et est désormais déployée pour d’autres maladies. Elle est ainsi explorée pour traiter des maladies du sang, du système immunitaire, du métabolisme, du cerveau, du système nerveux central, de l’œil et de la peau.

Aujourd’hui, les équipes, comme celle d’Annarita Miccio, travaillent sur des approches qui préfigurent la médecine de demain. Ainsi, grâce à de nouvelles recherches et méthodologies de pointe, la thérapie génique pourrait s’adresser à l’avenir à un bien plus grand nombre d’organes et de maladies.

De nombreux travaux sur ces nouvelles techniques, méthodologies et applications, et de nouveaux développements et diversifications à d’autres maladies sont encore attendus grâce au DIM Thérapie Génique (Domaine d’Intérêt Majeur), coordonné à Imagine, par lequel la Région Ile-de-France finance un programme très ambitieux au bénéfice de travaux précliniques sur la drépanocytose, les maladies métaboliques et les maladies mitochondriales notamment.