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La FDA autorise un nouveau traitement de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale de type 1

Vendredi 24 Mai 2019, le laboratoire suisse Novartis a reçu l’approbation de l’autorité sanitaire américaine, la Food and Drug Administration (FDA), pour la commercialisation aux Etats-Unis du Zolgensma, premier médicament de thérapie génique indiqué dans l’atrophie musculaire spinale de type 1. Novartis attend le feu vert des autorités européennes et japonaise courant 2019.

Le Zolgensma est destiné aux enfants de moins de deux ans atteints d’une atrophie musculaire spinale (AMS). Cette maladie génétique implique les neurones moteurs, essentiels à la transmission du signal dans le corps pour effectuer les mouvements musculaires commandés. Dans l’AMS de type 1, le gène SMN1 codant la protéine SMN est défectueux ou absent, ce qui a pour conséquence la dégénérescence des motoneurones, qui ne sont alors plus capables de transmettre l’ordre de mouvement. Chez les nouveau-nés touchés par cette maladie génétique, les symptômes apparaissent dans les premiers 6 mois de vie qui se caractérisent par une faiblesse musculaire dans les fonctions essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole ou encore la marche, évoluant vers une paralysie ou un décès.

Le Zolgensma, traitement innovant de thérapie génique, se présente sous la forme d’une injection intraveineuse unique d’un vecteur provenant d’un virus adéno-associé (autrement appelé vecteur AAV), largement utilisé pour le transfert de gène dans la thérapie génique, qui a pour fonction de délivrer le gène SNM1 fonctionnel dans les motoneurones, permettant ainsi de restaurer le signal moteur et de rétablir les fonctions musculaires.

Développé par le laboratoire américaine AveXis, puis racheté en mai par le laboratoire suisse Novartis, le Zolgensma devient le médicament le plus cher du monde. Son prix ? 2,125 millions de dollars (1,896 millions d’euros). Selon AveXis, ce prix s’explique par son administration unique et durable, contrairement à son concurrent, le Spinraza, commercialisé en 2016 par le laboratoire Biogen, qui nécessite 4 injections les deux premiers mois de traitement puis une injection tous les 4 mois en entretien pendant toute la vie du patient. Selon Vas Narasimhan, CEO du laboratoire Novartis., le ratio coût-efficacité du Zolgensma se situe dans la moyenne de ceux utilisés par l’ICER (Institute for Clinical and Economic Review). Par ailleurs, le Zolgensma devrait permettre de réduire les coûts de traitement par rapport aux autres traitements chroniques, comme par exemple le Spinraza, dont le coût peut dépasser les 4 millions de dollars sur 10 ans.

Afin de faciliter l’accès à ce traitement de nouvelle génération, le laboratoire Novartis prévoit d’échelonner le coût du Zolgensma sur 5 ans auprès des assureurs, et propose également de rembourser les patients si le traitement échouait. « Nous pensons qu’en adoptant cette approche responsable, nous aiderons les patients à tirer parti de cette innovation médicale et générerons des économiques considérables pour le système de santé au fil des années », indique Vas Narasimhan.

Avec environ 30 nouveaux cas par mois aux USA et 700 patients éligibles, ce médicament de thérapie génique innovant offre un nouvel espoir aux patients « qui ont maintenant une autre option de traitement pour minimiser la progression de la maladie et améliorer leur survie », comme l’indique Peter Marks, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA. Après les Etats-Unis, le Zolgensma pourrait être commercialisé en Europe, puisque Novartis attend le feu vert des autorités européenne et japonaise dans le courant de l’année 2019.

Aurélie Laubier, PhD, chef de projet du DIM Thérapie Génique

Sources

Communiqué de presse Novartis

Communiqué de presse FDA

Article Les Echos, Les Etats-Unis autorisent le traitement le plus cher du monde

Article Reuters, Novartis: Feu vert de la FDA pour le traitement le plus cher du monde